Un importante traguardo scientifico e medico è stato raggiunto in Campania: un uomo di 38 anni, affetto dalla sindrome di Usher di tipo 1B, ha recuperato la vista grazie a una nuova terapia genica sperimentale. Si tratta del primo paziente al mondo ad aver ricevuto il trattamento basato su un innovativo approccio a “doppio vettore”, sviluppato per contrastare una rara malattia genetica della retina.
Campania, recupera la vista il primo paziente al mondo con nuova terapia
L’annuncio del risultato è stato dato oggi nella sede del Rettorato dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”, dove è stata presentata l’esperienza clinica condotta dalla Clinica oculistica dell’Ateneo. A un anno dall’intervento, i medici hanno potuto confermare il significativo miglioramento della funzione visiva del paziente, che ha ritrovato la capacità di vedere.
La terapia è stata messa a punto dai ricercatori dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (Tigem) di Pozzuoli, centro di eccellenza nel campo della ricerca sulle malattie genetiche rare. L’approccio sperimentale utilizzato rappresenta una novità nel panorama della terapia genica: il cosiddetto “doppio vettore” consente infatti di trasportare geni di grandi dimensioni all’interno delle cellule bersaglio, superando uno dei principali limiti delle terapie geniche tradizionali, che si basano sull’utilizzo di vettori virali di capacità ridotta.
La sindrome di Usher di tipo 1B è una malattia ereditaria rara che colpisce simultaneamente udito e vista. Nei pazienti affetti, la perdita uditiva è presente dalla nascita, mentre i problemi visivi insorgono progressivamente, fino a determinare la cecità. Attualmente non esistono terapie approvate in grado di arrestare o invertire il decorso della malattia, rendendo il risultato ottenuto a Napoli particolarmente rilevante per la comunità scientifica internazionale.
L’intervento sul primo paziente è parte di una sperimentazione clinica più ampia, il cui obiettivo è verificare la sicurezza e l’efficacia della nuova terapia. Il successo preliminare apre nuove prospettive per il trattamento delle patologie retiniche genetiche e rafforza il ruolo della ricerca italiana nel campo dell’oftalmologia e della genetica medica.
